Pela primeira vez, medicamento mais caro do mundo é administrado no RJ

Na última sexta-feira, 12, Alice Cardoso, uma bebê de apenas 7 meses, foi a primeira paciente a receber uma terapia genética de ponta no Complexo Hospitalar de Niterói (CHN), que pertence à Dasa, no Rio de Janeiro. 

Este hospital foi o pioneiro no estado a administrar o medicamento Zolgensma, indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo 1, uma condição genética rara que provoca fraqueza muscular progressiva em bebês, frequentemente levando à morte. O Zolgensma é administrado em uma única infusão e ficou conhecido por ser o medicamento mais caro do mundo, avaliado em R$ 6 milhões.

Conforme repercutido pelo jornal O Globo, o medicamento foi incluído na lista de remédios do Sistema Único de Saúde em dezembro de 2022. Três meses depois, ele foi incorporado pela Agência Nacional de Saúde Suplementar na cobertura dos planos de saúde de todo o Brasil.

Os pacientes do Rio de Janeiro tinham que viajar a São Paulo ou para o Sul para receber o tratamento. O Ministério da Saúde precisava de um hospital de referência em pediatria com capacidade para administrar esse medicamento no estado. No início do ano, conseguimos a acreditação e agora estamos realizando a primeira administração, em parceria com o MS.”, explicou Márcia Rejane Valentim, diretora assistencial do CHN, ao GLOBO. 

Tratamento

O remédio traz uma nova esperança para os pacientes. Segundo Christine Tamar, coordenadora médica da Pediatria do CHN, ele pode modificar o DNA do paciente e gerar uma cópia funcional em apenas uma dose:

“Teoricamente, estamos falando em cura da AME do tipo 1, apesar de provavelmente as crianças ainda precisarem de atenção multidisciplinar no futuro, como fisioterapia e fonoaudiologia. Consideramos que a expectativa de vida de uma pessoa que tomou o medicamento nos primeiros meses de vida possa chegar a 30, 40 anos”, afirmou a especialista.

A administração é intravenosa e precisa ser feita em hospital, com uma série de cuidados, incluindo a manipulação adequada de terapia genética. Os pacientes já recebem alta no mesmo dia, retornando para casa pouco depois da infusão.”, acrescentou Christine em entrevista ao O Globo.

A médica pediatra também esclareceu que a doença resulta na incapacidade do organismo em produzir uma proteína fundamental para a sobrevivência dos neurônios motores. Isso leva à deterioração desses neurônios, afetando os músculos do corpo do paciente e dificultando a realização de gestos vitais voluntários, como respirar, engolir e se mover. 

Embora não haja dados precisos sobre a quantidade de casos no Brasil, segundo o Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname), estima-se que a doença tenha uma incidência aproximada de um em cada 10 mil nascimentos vivos.